Серповидноклеточная анемия — наследственное заболевание, при котором нарушается строение белка гемоглобина и эритроцитов, которые приобретают характерную серпообразную форму. Такие эритроциты плохо переносят кислород, из-за чего у пациентов с таким диагнозом часто наблюдаются признаки кислородной недостаточности, повышен гемолиз и укорочен срок жизни.

Виктории Грей из Нэшвилла такой диагноз поставили в 11 лет, но поправиться она смогла лишь сейчас благодаря генному редактированию, осуществлённому при помощи Crispr/Cas9.

Сейчас Виктория Грей восстанавливается после лечения. Врачи взяли у неё образцы стволовых клеток, которые затем отправили в шотландскую лабораторию. Там их модифицировали при помощи Crispr/Cas9, так называемых молекулярных «ножниц». Отредактированные клетки были пересажены обратно костный мозг 34-летней женщины. Месяц спустя её организм стал вырабатывать нормальные эритроциты. Врачи с осторожностью говорят о том, что она, похоже, вылечилась. Она — первый пациент, которого лечили таким образом, поэтому нужно посмотреть на то, как метод сработает на других людях, но результаты действительно обнадёживают.


Ранее в Германии подобным образом вылечили 19-летнюю девушку, страдавшую от другого заболевания крови — бета-талассемии. Ранее ей требовалось делать до 20 переливаний крови в год, но сейчас она полностью здорова благодаря Crispr.

 

После десятилетий исследований и клинических испытаний генетической фиксации генетических нарушений в 2019 году произошла историческая веха: было принято решение вывести на рынок первые генные препараты, благодаря чему существенно увеличилось число одобренных методов лечения различных заболеваний, в том числе некоторых видов рака.

Однако сейчас эти методы лечения стоят непомерно дорого, и можут достигать двух миллионов долларов. Они также включают в себя сложный режим процедур, который доступен только в богатых странах. Виктория Грей провела месяцы в больнице, сдавая кровь на анализы, проходя изнурительные сеансы химиотерапии и проходя десятки других весьма сложных процедур, которые нельзя сделать в обычной поликлинике у дома. Однако, согласно прогнозам, даже несмотря на трудности, к 2022 году число одобренных методов генной терапии возрастёт примерно до 40. В основном все они будут направлены на борьбу с раком и заболеваниями, поражающими мышцы, глаза и нервную систему.