Универсальные стволовые клетки. Спасибо CRISPR


Невероятным событием стало то, что ученые впервые создали «универсальные» стволовые клетки, используя технологию редактирования генов CRISPR для получения плюрипотентных стволовых клеток, которые могут быть трансплантированы любому пациенту, не вызывая реакции иммунной системы.

Плюрипотентные стволовые клетки – это те невероятные клетки, которые способны стать клетками любого типа, которые нужны организму. Чуть более десяти лет назад революционный прогресс продемонстрировал, как полностью сформированные взрослые клетки могут эффективно превращаться в плюрипотентные стволовые клетки. Этот прогресс, называемый индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками (ИПСК), обещал изменить практику регенеративной медицины, но клиническое лечение было крайне медленным для реализации.

Существует много проблем с технологией iPSC, но самыми большими препятствиями являются контроль качества и воспроизводимость. Мы не знаем, что делает некоторые клетки поддающимися перепрограммированию, но большинство ученых согласны с тем, что существует проблема надежности. Из-за этого большинство подходов к индивидуализированной терапии iPSC были оставлены «на потом».

Тобиас Деуз, ведущий автор нового исследования.

Чтобы создать ИПСК в настоящее время, ученым приходится начинать сложный и трудоемкий процесс, включающий сбор взрослых клеток у каждого отдельного пациента, чтобы избежать иммунного ответа при последующей трансплантации клеток. Новое исследование направлено на разработку нового процесса для создания универсальных ИПСК, которые могут быть использованы любым пациентом.

Чтобы сделать это, ученые использовали CRISPR для выключения двух определенных генов, которые генерируют белки, которые сигнализируют о том, что они являются мишенями для иммунной системы. Тем не менее, ученые обнаружили, что эти недостающие белки все еще запускают иммунные клетки естественных киллеров (NK) для атаки. Другая часть головоломки крылась в гене CD47. Исследователи обнаружили, что активность NK можно ингибировать путем избыточной экспрессии гена CD47 в ИПСК.

В ходе различных испытаний на животных исследователи обнаружили, что эти новые, тройные, «универсальные» ИПСК могут быть трансплантированы несовпадающим мышам без какого-либо иммунного отторжения. Сделав еще один шаг вперед, исследователи использовали новые ИПСК для создания клеток сердца человека, которые они трансплантировали в модели гуманизированных мышей. Мало того, что клетки не были отторгнуты, они продолжали формировать самые ранние стадии сердечной мышцы.

Это первый случай, когда у каждого человека есть инженерные клетки, которые можно универсально трансплантировать и которые могут выживать у иммунокомпетентных реципиентов, не вызывая иммунного ответа.

Тобиас Деуз, ведущий автор нового исследования.

Несмотря на то, что необходимо проделать гораздо больше работы для разработки конкретных методов лечения ИПСК, которые являются безопасными и эффективными для людей, этот важный прогресс закладывает основу для того, чтобы эти методы лечения стали намного дешевле и эффективнее. Если эти новые клетки окажутся безопасными и полезными для людей, они устранят дорогостоящий и обременительный процесс персонализации будущих методов лечения стволовыми клетками для каждого отдельного пациента.

Наша технология может принести пользу более широкому кругу людей, производственные затраты будут ниже, чем при любом индивидуальном подходе. Нам нужно изготавливать наши клетки только один раз, и у нас остается продукт, который можно применять универсально.


Тобиас Деуз, ведущий автор нового исследования.

Автор: Рич Хариди

Перевод: Филипп Дончев

0 0 голоса
Рейтинг статьи

Подписаться
Уведомить о
guest
0 комментариев
Межтекстовые Отзывы
Посмотреть все комментарии
0
Оставьте комментарий! Напишите, что думаете по поводу статьи.x
()
x